Группа учёных из нидерландской компании uniQure сделала значительный шаг вперёд в борьбе с болезнью Гентингтона, сообщает RTVI. Их новаторский генный препарат AMT-130 продемонстрировал обнадеживающие результаты в клинических испытаниях. В рамках I и II фаз исследования в США участвовали 26 пациентов, которым вводили препарат в полосатое тело мозга в разных дозах. Наблюдение за состоянием участников продолжалось на протяжении пяти лет, с целью оценки прогрессирования симптомов по сравнению с контрольной группой.

По итогам трёх лет лечения, у 66% пациентов наблюдалось значительное замедление прогрессии болезни — на 75%. Симптомы, которые обычно ухудшаются в течение года, теперь проявлялись в течение четырёх лет, что позволяет надеяться на десятилетия жизни с высоким качеством. Процедура введения препарата занимает от 12 до 18 часов и имеет высокую стоимость, но впервые открывает реальные перспективы для эффективного лечения.

Болезнь Гентингтона, известная как хорея Гентингтона, возникает, как правило, в возрасте 30-50 лет и имеет плохой прогноз, приводя к летальному исходу через 10-13 лет после появления первых симптомов. Основные проявления заболевания включают непроизвольные движения, гримасы и трудности с поддержанием позы.